Чому українці з орфанними захворюваннями змушені переривати лікування?
З січня 2015 р. держава на законодавчому рівні надала гарантії українцям, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, на безперебійне та безоплатне забезпечення необхідними лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання. В Україні статистика щодо кількості таких пацієнтів відсутня, оскільки немає державного реєстру громадян з рідкісними (орфанними) захворюваннями. Тому фахівці орієнтуються на європейські показники (близько 5% населення країни). Про те, якою є поточна ситуація в Україні із забезпеченням пацієнтів з орфанними захворюваннями, і з якими проблемами їм доводиться стикатися, нам розповіла Тетяна Кулеша, член Громадської ради при МОЗ України, голова ради Громадської спілки «Орфанні захворювання України».
Відомо, що у 2015 р. Україна зробила великий крок уперед у питанні забезпечення українців з рідкісними захворюваннями ліками. Наскільки так званий закон про орфанні захворювання вплинув на це?
— На сьогодні, скажімо прямо, порівняно з тим, що було 4–5 років тому, забезпечення орфанних пацієнтів необхідним лікуванням достатньо просунулося вперед. Це дійсно відбулося завдяки прийнятому у 2014 р. Закону України № 1213-VII «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань», якого ми довго домагалися, і ряду підзаконних нормативно-правових актів.
Але будемо відверті: жодна з нозологій на сьогодні не забезпечується на 100% потреби.
Ми домоглися того, що лікування більшої частини нозологій фінансується на державному рівні. А за тими нозологіями, які не покриваються державними програмами МОЗ України, завжди забезпечували на місцях. Відповідно, пацієнти отримували необхідну терапію.
— Однак протягом останнього року все більше інформації з’являється в ЗМІ, соціальних мережах відносно перебоїв із забезпеченням орфанних пацієнтів необхідним лікуванням. Із чим це пов’язано?
— Так, ми зараз завзято відстоюємо інтереси наших пацієнтів. Це пов’язано із запровадженням Національного переліку основних лікарських засобів (далі — Національний перелік). Препарати для громадян, які страждають на рідкісні захворювання, дороговартісні і у більшості випадків інноваційні. Відповідно, такі ліки не потрапили до Національного переліку. Але закупити їх поза Національним переліком відповідно до законодавства жоден регіон не готовий.
Постанова КМУ від 25 березня 2009 р. № 333 «Деякі питання державного регулювання цін на лікарські засоби і вироби медичного призначення» чітко говорить про те, що з 1 січня 2018 р. за умови задоволення в повному обсязі потреби в лікарських засобах, зареєстрованих в Україні та включених до Національного переліку, замовники можуть закуповувати препарати, що зареєстровані в Україні та не включені до зазначеного Національного переліку.
Таким чином, на сьогодні проблема із забезпеченням орфанних пацієнтів необхідними ліками існує саме на регіональному рівні.
— А яка ситуація із забезпеченням орфанних пацієнтів на державному рівні?
— На сьогодні державний бюджет за 14 напрямами орфанних нозологій, за якими закуповують ліки міжнародні організації, становить 1,2 млрд грн. Скажімо відверто, це немаленький бюджет. За 13 напрямками закуповує Програма розвитку ООН (ПРООН), за 1 — Дитячий фонд ООН (ЮНІСЕФ).
Що стосується забезпечення пацієнтів на державному рівні і термінів поставок лікарських засобів, то ситуація наступна. За тими нозологіями, де номенклатура налічує 1–3 препарати (мукополісахаридоз, хвороба Гоше, ювенільний ревматоїдний артрит), закупівлі здійснюються швидко. Закуплені за цими напрямками ліки поставляються в Україну найпершими, що є візитною карткою МОЗ України останні 3 роки.
Що стосується таких рідкісних захворювань, як нанізм, муковісцидоз, бульозний епідермоліз, легенева артеріальна гіпертензія та ін., де номенклатура закупівель ширша, то тут вже виникають затримки як із закупівлями, так і з термінами доставки.
Причин цьому декілька: починаючи з листування між МОЗ України і міжнародною організацією і закінчуючи труднощами логістики (погодження розподілу закуплених лікарських засобів, розвезення в регіони).
Глобально є масштабні кроки, які ми вже зробили. Але у той же час є абсолютно інша політика, яка реалізується за міжнародні гранти, включаючи запровадження нового Національного переліку. Складається таке враження, що ми крок за кроком йдемо назад.
Керівництво МОЗ України говорить про те, що ідея Національного переліку хороша. Ніхто не сперечається. Втім, якщо в країні немає плану щодо його впровадження, якщо у посадовців відсутнє розуміння і не має відповіді на першочергове питання стосовно місця Національного переліку у реформі фінансування медичних послуг, то які підстави у Міністерства, щоб переконувати нас в успішності цієї ідеї? В ситуації, шо склалася, аргумент, що це хороша ідея, виглядає не переконливо. Якщо МОЗ дійсно вболіває за хорошу ідею щодо Нацперліку, то має зробити розрахунки та оцінити вплив на бюджет. Ми кажемо посадовцям Міністерства поверніться до ідеї, яка була у грудні 2016 р., — 100% забезпечення лікарень коротким списком (200 молекул), включаючи знеболювальні та ін. засоби, визначте переліки препаратів, які забезпечуватимуться через централізовані закупівлі, регіональні закупівлі та реімбурсацію. А вже потім починайте розширювати перелік.
У вирішенні питання щодо закупівель дороговартісних лікарських засобів одним з ключових інструментів для прозорого вмотивованого прийняття рішень є оцінка медичних технологій. Цей інструмент вже впроваджується в Україні, але слід зауважити, що прийняття рішень через оцінку медичних технологій передбачає розробку та впровадження інших паралельних процесів. Щонайменше це запровадження переговорного процесу при закупівлі дороговартісних інноваційних препаратів, що у свою чергу передбачає створення правового поля для забезпечення конфіденційності ціни. На превеликий жаль, ці питання системно не висвітлюються МОЗ України. Виникає питання, яким чином Міністерство прийматиме рішення щодо включення в Національний перелік дороговартісних ліків? Гадаю, що МОЗ України не має відповіді на це питання.
Ще одне важливе питання у контексті забезпечення пацієнтів дороговартісними інноваційними ліками — це створення реєстру пацієнтів. Це дійсно важливо, тому що на сьогодні до Національного переліку включені деякі препарати для терапії гемофілії і хвороби Віллебранда, які дороговартісні і є далеко не першочерговими.
— Закон про орфанні захворювання передбачає створення та ведення державного реєстру громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання. Якою є нинішня ситуація із цим реєстром?
— На сьогодні такий реєстр досі не створено. У 2017 р. ми звернулися до МОЗ України з готовими проектами. Перше, про що ми говорили, коли почалася робота над новим Національним переліком, це необхідність визначити кількість пацієнтів, на підставі чого можна було б розрахувати потребу і вартість забезпечення ліками, включеними до нього.
Для того щоб порахувати пацієнтів, необхідний реєстр. Ми знайшли спонсорів, які готові були профінансувати розробку і впровадження реєстру громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання. Міжнародні донори готові були не лише профінансувати, а й надити технічну допомогу в розробці технічного завдання для такого реєстру. ДП «Державний експертний центр МОЗ України» висловив готовність адмініструвати такий реєстр. Ми готові були зробити все самостійно і подарувати готовий реєстр МОЗ України. Натомість у профільному міністерстві нам сказали, що це питання не на часі. Водночас має бути система еHealth, яка покриє всіх пацієнтів.
Разом з тим, спеціалісти з якими ми спілкувалися, зазначають, що система еHealth передбачає підключення до неї вже існуючих медичних інформаційних систем та тих, що розроблюються у відповідності з технічними вимогами, фіналізація яких очікується через 4-5 місяців. Йдеться лише про технічні вимоги. А хто відповідатиме за складення необхідних параметрів для кожного клінічного випадку? Відповідь – ніхто. Саме тому розробники еHealth, розуміючи масштабність завдання, намагаються вирішити його за рахунок окремих медичних інформаційних систем. Виникає логічне питання – чому МОЗ затягує нашу ініціативу щодо створення реєстру орфанних пацієнтів? Ніхто цього не знає і пояснити не може.
І тут виникає певна колізія. Як можна щось рахувати (потребу, витрати, залишки), якщо немає чіткої електронної системи.
Минулого року ми представили МОЗ України 2 проекти документів, розроблені юристами. Мова йде про надання можливості на регіональному рівні закуповувати ліки, необхідні для орфанних пацієнтів, незалежно від Національного переліку. При цьому були надані різні альтернативні механізми: реімбурсація, окремі регіональні програми. Інший проект документа стосувався безпосередньо реєстру громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання. Розписано, як він має функціонувати, враховуючи європейські стандарти.
— Яким чином формується потреба в лікарських засобах для українців з орфанними захворюваннями?
— Це унікальна ситуація. Потребу визначають регіони, не до кінця розуміючи методику визначення обсягів потреби в закупівлі лікарських засобів. У нас у всіх виникає питання, як це рахується. Реєстрів пацієнтів, лікарів немає, але при цьому зводяться якісь цифри.
Водночас ніхто не говорить про те, що медицину не потрібно реформувати. Реформувати необхідно. Але робити це слід зважено, поетапно і грамотно. Нехай це не буде швидко, але правильно.
— Скільки за даними громадської спілки на сьогодні в Україні громадян, які страждають на рідкісні захворювання?
— На жаль, у нас немає єдиного реєстру. Є дані по кожному регіону. За європейською статистикою, і Україна, я думаю, не відходить далеко, це 5% населення. Їх немало, але, по-перше, у нас слабка діагностика, по-друге, недостатнє лікування, по-третє, багато хто не доживає до 18-річного віку. Чіткої статистики немає.
— Чи вистачає державного фінансового для забезпечення таких пацієнтів?
— Якщо ми говоримо про програми, ліки за якими закуповуються через міжнародні організації, то в середньому мова йде про 80% забезпечення потреби. Тобто грошей достатньо для того, щоб забезпечити певну кількість пацієнтів. Варто відзначити, що закупівлі лікарських засобів через міжнародні організації дозволили зекономити бюджетні кошти. За рахунок цього з’явилася можливість закупити більше препаратів. Але ж не слід забувати і той факт, що з кожним роком кількість пацієнтів з рідкісними захворюваннями збільшується, а фінансування залишається на тому ж рівні. Виникають проблеми з термінами поставки препаратів, закуплених через міжнародні організації. Тому пацієнти змушені переривати лікування.
— Які проблеми потребують першочергового вирішення?
— Проблем дуже багато. Ми зараз дуже активно виступаємо відносно стратегії та тактики МОЗ України щодо впровадження Національного переліку. Це «стоп-терапія» в усіх регіонах. Я чудово розумію місцевих чиновників, лікарів. Їм ніхто не пояснив, як до Національного переліку потрапили ті чи інші ліки, як розраховується потреба. А МОЗ України, у свою чергу, сприймає це як саботаж і небажання щось робити.
У нас на порядку денному стоїть два питання: надати можливість регіонам закуповувати ліки для орфанних пацієнтів за тими програмами, за якими вони закуповували до запровадження Національного переліку. Нам не потрібні додаткові кошти. МОЗ України має надати роз’яснення на місця щодо можливості здійснення паралельної закупівлі препаратів, не включених до Національного переліку. Пацієнти повинні отримувати необхідне лікування безперервно.
У будь-якого чиновника на місці є постанова КМУ № 333. У ній не йде мова про те, що заклади охорони здоров’я можуть паралельно закуповувати ліки як з Національного переліку, так і поза ним. Натомість керівництво МОЗ України на різних заходах говорить про те, що, наприклад, сьогодні можна оголосити тендер на закупівлю ліків з Національного переліку, а вже завтра — на ліки, що не входять до нього.
Влада на місцях бере до уваги саме урядові постанови, а не роз’яснення МОЗ України, які мають рекомендаційний характер. Тому, звичайно, доцільно розглядати питання про внесення змін до нормативно-правових актів Кабінету Міністрів.
Ми пропонували заступнику міністра охорони здоров’я Роману Ілику переглянути Національний перелік в бік його звуження. Нехай це буде не 427, а 200 препаратів широкого застосування, які необхідні в лікарнях для надання першої медичної допомоги. Тобто має бути мінімальний пакет.
З приводу порушених питань ми неодноразово зверталися з листами до в.о. міністра охорони здоров’я Уляни Супрун і Глави Уряду Володимира Гройсмана.
Ситуація досягла критичного стану. Тому якщо найближчим часом її не буде врегульовано на рівні Уряду, нам доведеться виходити з акціями протесту під стіни Кабінету Міністрів України та публічно просити прийняти зважене рішення.
Дуже хочеться, щоб система працювала правильно. І вона може працювати так. Аби на це була політична воля.
ГС «Орфанні захворювання України» є членом Європейської організації з рідкісних захворювань (EURORDIS), яка об’єднує громадські організації з багатьох країн. 2–3 рази на рік ми беремо участь у конференціях EURORDIS у якості слухачів. Ми розуміємо, що в інших країнах система забезпечення громадян, які страждають на рідкісні захворювання, необхідним лікуванням працює ефективно. Тому Україні варто лише взяти існуючу модель у зарубіжних колег, адаптувати її до наших реалій і запустити. Не потрібно вигадувати велосипед. Але, знову ж таки, для цього необхідна політична воля.
Apteka.ua