Найбільш перспективні ліки, схвалені ЕМА у 2021 році
У 2021 р. Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) рекомендувало 92 лікарські засоби для реєстрації. З них 53 містили нову діючу речовину, яка раніше ніколи не була дозволена в Європейському Союзі (ЄС). Це на 35% більше порівняно з 39 препаратами з новою діючою речовиною, які були зареєстровані у 2020 р. Опублікований 15 лютого огляд діяльності ЕМА з ключовими рекомендаціями за 2021 р. містить дані щодо дозволів на маркетинг та ухвалення нових діючих речовин, що забезпечують значний прогрес у своїх терапевтичних сферах, у тому числі:
- 92 позитивні висновки;
- 53 нові активні субстанції;
- 5 негативних висновків;
- 7 відкликаних заявок.
Понад 5 десятків заявок у 2021 р. розглядали за спеціальними процедурами (табл. 1).
Таблиця 1. Рекомендації ЕМА щодо лікарських засобів для людини у 2021 р.
|
За схемою PRIME (PRIority MEdicines) |
Засоби передової терапії*(Advanced Therapy) |
Орфанні препарати |
Прискорена оцінка (Accelerated Assessments) |
Умовний дозвіл на маркетинг |
У виняткових обставинах (under exceptional circumstances) |
Біосиміляри |
|
6 |
2 |
19 |
3 |
13 |
4 |
7 |
|
Abecma (ідекабтаген віклейцел) Evrysdi (рисдиплам) Skysona (еливальдоген аутотемцел) Oxbryta (вокселотор) Imcivree (сетмеланотид) Bylvay (одевіксібат) |
Abecma Skysona |
Abecma Pemazyre (пемігатиніб) Qinlock (ріпретиніб) Voraxaze (глюкарпидаза) Evrysdi Koselugo (селуметиніб) Skysona Tavneos (авакопан) Voxzogo (восоритид) Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (лонапегсоматропін) Sogroya (сомапакітан) Aspaveli (пегцетакоплан) Minjuvi (тафаситамаб) Oxbryta Imcivree Enspryng (сатралізумаб-mwge) Artesunate Amivas (артезунат) Bylvay |
Trodelvy (сакитузумаб говітекан — hziy) Evrysdi Bylvay |
Abecma Gavreto (пралсетиніб) Jemperli (достарлимаб) Lumykras (соторасиб) Nexpovio (селінексор) Pemazyre (пемігатиніб) Rybrevant (амівантамаб-vmjw) Koselugo Вакцина COVID-19 Janssen Вакцина Nuvaxovid Вакцина Spikevax Вакцина Vaxzevria Minjuvi |
Voraxaze Evkeeza (евінакумаб-dgnb) Tecovirimat SIGA (тековірімат) Bylvay |
Abevmy (бевацизумаб) Alymsys (бевацизумаб) Lextemy (бевацизумаб) Oyavas (бевацизумаб) Hukyndra (адалімумаб) Libmyris (адалімумаб) Byooviz (ранибізумаб) |
*Продукти з соматичних клітин, тканинної інженерії та клітинної терапії.
Значний прогрес у сферах застосування, для яких вони призначені, забезпечують наступні лікарські засоби (табл. 2).
Таблиця 2. Лікарські засоби, на які вказує ЕМА як на найбільш значущі з ухвалених протягом 2021 р.
|
Онкологія Abecma (ідекабтаген віклейцел, Bristol Myers Squibb) для лікування дорослих з рецидивною та рефрактерною множинною мієломою, які отримували принаймні 3 попередні курси лікування, включаючи імуномодулюючий агент, інгібітор протеасоми та антитіло проти CD38 Trodelvy (сакитузумаб говітекан — hziy, «Gilead Sciences, Inc.») — перший у своєму класі кон’югат антитіло — ліки для дорослих з неоперабельним або метастатичним тричі негативним раком молочної залози, які отримали два або більше попередніх курси системної терапії, з яких принаймні один — з приводу захворювання пізніх стадій |
Гастроентерологія, гепатологія Bylvay (одевіксібат, «Albireo») — перший препарат для лікування пацієнтів віком від 6 міс з прогресуючим сімейним внутрішньопечінковим холестазом |
|
Метаболізм Imcivree (сетмеланотид, Rhythm Pharmaceuticals Netherlands B.V.) — для тривалого контролю маси тіла та боротьби з голодом, пов’язаними з генетичними дефектами рецепторного шляху меланокортину 4 (MC4R) |
|
|
Неврологія Evrysdi (рисдиплам, «Roche Registration GmbH») — перший препарат для перорального застосування у пацієнтів із певними типами спінальної м’язової атрофії |
|
|
Імунологія, ревматологія, трансплантологія Tavneos (авакопан, ChemoCentryx, Inc.) — перший у своєму класі для лікування дорослих із двома формами рідкісного мультисистемного аутоімунного захворювання (гранулематоз з поліангіїтом та мікроскопічний поліангіїт). Voxzogo (восоритид, BioMarin International Limited) — для лікування хворих на ахондроплазію — стан, що порушує ріст кісток і викликає карликовість, у пацієнтів віком від двох років, у яких ще не закриті епіфізи |
Офтальмологія Enspryng (сатралізумаб-mwge) — лікування пацієнтів віком від 12 років з розладами із спектру оптиконейромієліту, які серопозитивні щодо антиаквапорину-4 IgG (AQP4-IgG). |
Як зазначено у повідомленні ЕМА, COVID-19 був ключовим пріоритетом для Агентства у 2021 р.: рекомендовано чотири вакцини та п’ять лікарських засобів для лікування пацієнтів із цією хворобою (табл. 3).
Таблиця 3. Схвалення ЕМА вакцин та лікарських засобів проти COVID-19 у 2021 р.
|
Січень |
Березень |
Травень |
Грудень |
|
Spikevax (Moderna) та Vaxzevria (AstraZeneca) для пацієнтів віком від 18 років |
COVID-19 Vaccine Janssen для осіб віком від 18 років |
Comirnaty (BioNTech/Pfizer) для осіб віком 12–15 років |
Nuvaxovid (Novavax) для пацієнтів віком від 18 років Вакцина Janssen як бустер Xevudy (сотровімаб) RoActemra (тоцилізумаб) Kineret (анакінра) Veklury (ремдесивір) |
|
Липень |
Жовтень |
Листопад |
|
|
Spikevax для пацієнтів віком від 12–17 років |
Бустери Spikevax та Comirnaty |
Comirnaty для осіб віком 5–11 років Ronapreve (касиривімаб/імдевімаб) та Regkirona (регданвімаб) |
Зокрема, багато зусиль докладено для нарощування потужностей виробництва та постачання вакцин. Протягом року EMA схвалила створення 33 нових виробничих майданчиків для виготовлення вакцин проти COVID-19, що призвело до значного їх розширення.
У документ також включено огляд деяких з найбільш помітних постмаркетингових рекомендацій, включаючи ті, що привернули увагу світової громадськості, оскільки вони стосуються безпеки вакцин проти COVID-19.
Apteka.ua